案例简介：一种可突破血脑屏障、对癌症干细胞有选择性杀灭作用的抗肿瘤新药，用于治疗癌症脑转移。

关键成功点：IIb期临床试验数据显示出显著的生存获益。基于IIb期良好效果，ACT001近期获NMPA批准直接进入III期临床。数据显示，ACT001联合放疗使小细胞肺癌脑转移患者中位生存期延长53%（至9.5个月）；若联合免疫检查点药物，生存期可延长75%（至14.7个月），为非小细胞肺癌脑转移患者实现了生存期翻倍（至11.4个月）。